La Terapia Génica: Biotecnología para la cura de enfermedades

Muchos de vostros ya sabréis de que trata la terapia génica, pero es un concepto demasiado importante como para no dedicarle una entrada en nuestro blog de biología molecular.

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La terapia génica consta de la introducción de genes en el interior de células eucariotas para reparar secuencias genéticas defectuosas o mejorar la expresión de un proteína anómala. La introducción del material genético con capacidad reparadora en el interior celular se puede realizar mediante una serie de vectores, en el caso de realizarse la técnica in vivo, pero también se puede realizar in vitro, mediante la extracción de células del individuo.

Fotografía extraida de Avances de la terapia génica en el tratamiento de enfermedades monogénicas. Autor Juan A. Beuren.

La terapia génica requiere de una serie de premisas para que se pueda llevar a cabo, la primera es conocer el gen problema y la segunda es estudiar la manera con la que se puede llegar a las células en cuestión, lo que nos lleva a la tercera premisa, que es cómo introducir el material genético que se encargará de la reparación, es decir, o in vivo o in vitro. Para saber más sobre los fundamentos de la terapia génica os recomendamos un pequeño artículo divulgativo publicado en 2013 del Dr. José Carlos Segovia en la Sociedad Española de Bioquímica y Biología Molecular click aquí.

En la actualidad, se están realizando diversos ensayos clínicos basados en esta teoría. Un ejemplo es el que se está desarrollando para “luchar” contra las células tumorales del mieloma múltiple. En este caso se utilizan leucocitos modificados genéticamente que reconocen a células tumorales que expresar un marcador representativo de las mismas, denominado NY-ESO1. Una vez reconocidas las células tumorales, las células blancas efectuarían la respuesta inmunitaria pertinente. Más información en el artículo de la Dra. Amparo Tolosa para la revista de Genética Médica click aquí.

Desgraciadamente la terapia génica no siempre ha dado buenos resultados, por ello, se debe andar con pies de plomo a la hora de realizar un ensayo clínico sobre individuos. Por ejemplo, se realizó un ensayo  en pacientes con inmunodeficiencia combinada grave ligada al cromosoma X, en dicho ensayo el vector gammaretroviral requerido para la inserción del “gen terapéutico” se introducía cerca o, en ocasiones, en el interior del oncogen LMO2, lo que provocó que el 25% de los pacientes bajo el ensayo desarrollaran leucemia. Se explica más detalladamente en la página 10 del documento en pdf que se os adjunta a continuación click aquí.

Como conclusión podemos destacar que la terapia génica tiene un camino muy largo por delante, pero cuando llegue al final de este camino, será el fin de muchas de las enfermedades más duras y complejas que tenemos en la actualidad.

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